人工智能（AI）正推动新药研发从经验试错走向精准分子设计，叠加mRNA等新技术的发展，疾病治疗的新空间有望被不断打开，推动全球生物医药进入新一轮变革。
10月28日举行的2026上海生物医药投融资峰会上，多位企业家和投资人认为，中国拥有日益完善的科研、临床和产业体系，有望在这一轮变革中迎来“超级机遇”。
新药研发素以投入高、周期长、成功率低而著称，但AI正在帮助科研人员缩小筛选范围、预测分子表现，告别盲目试错。而且在国内，已经出现了非常亮眼的个案。
德睿智药创始人兼CEO牛张明透露，他们的一款口服小分子GLP-1候选药物，从立项到Ⅲ期临床总耗时不过4年半，直接研发投入仅2300万美元。相比之下，美国药厂走完这一周期平均耗时在8年以上，平均投入超过3亿美元。
不仅如此，德睿智药的研发人员仅40多位，在AI加持下，人均推进的研发管线多达1.5条。这样的“超级效率”何以实现？牛张明表示，关键在于利用AI进行分子设计和多目标优化，减少无效试验，“这可以让研发效率实现10到20倍的提升”。
事实上，类似的案例正在加速涌现。上海国投旗下上海未来产业基金投资总监刘通表示，大模型推理能力快速发展、成本不断下降，加上生物学数据持续积累，正在使AI从单纯的分析工具逐步成为可嵌入科研流程的基础能力。在他看来，生命科学是AI最具长期价值的场景之一，而AI则是生命科学新的基础设施：“我们在AI+医疗方面的布局触达了几乎所有领域。”
由AI驱动的新药变革，不止于“更快找到候选分子”。深信生物联合创始人张勰表示，mRNA作为革命性技术，其主攻点正在发生系统性扩展，从传统的疫苗走向治疗领域，推动该技术进入第二波创新浪潮。比如，他们正在研发的一款药物，尝试将mRNA送入肝脏，使其生产可降解尿酸的酶，从而为难治性痛风探索出新的治疗途径。目前，该药已获得全球第一张面向慢病治疗的mRNA临床批件。此外，公司还在自身免疫性疾病、癌症等方面积极布局。
张勰透露，为推动计算与生物实验相互反馈、不断优化，深信生物重点在数据基础上发力，构建了包含10多万种化学分子的脂质材料库，并在药物递送、生产工艺等环节持续积累实验数据。她认为，下一代mRNA药物的竞争，核心已转向AI赋能、递送技术、实验与临床验证的综合比拼。
这其实揭示了AI制药未来的取胜之道，而这恰恰为中国，特别是上海提供了重要机遇。刘通认为，上海既拥有充沛的AI人才与技术供给，也集聚了医药研发服务企业、湿实验平台、临床资源和跨国药企，这种得天独厚的条件，有利于本地药企将算法创新与产业链优势紧密结合。
易方达私募基金投资总监王昊注意到，随着中国创新药获得越来越广泛的国际认可，以及本地巨大的全产业链优势，更多海外团队来到中国、扎根上海。他认为，“未来他们有机会在更多前沿领域参与全球竞争，并成为引领者。”
谈到AI如何进一步提升新药研发效能，刘通表示，AI应用目前还集中在研发前端，但耗资更为巨大、对药物能否走向市场更关键的临床开发等中后期，尚未被AI充分赋能。因此，未来竞争的关键不仅在于谁拥有更强大的模型，更在于谁能将模型接入真实的药物研发过程，让计算预测、实验验证与临床数据形成持续迭代的闭环，让AI赋能新药研发全流程。